株式会社レオロジー機能食品研究所が開発したプラズマローゲン合成誘導体「KIT-13」が、米国食品医薬品局（FDA）から「レット症候群治療薬」の指定

株式会社レオロジー機能食品研究所が開発したプラズマローゲン合成誘導体「KIT-13」が2023年3月14日にレット症候群の治療薬として Rare Pediatric Disease Designation（希少小児疾患指定医薬品）に指定され、3月29日にはOrphan Drug Designation（一般希少疾患指定医薬品）も取得したと発表された。

プラズマローゲンはリン脂質の一種で、哺乳動物の生体膜のリン脂質の約18％を占めていおり、特に脳神経、心筋、骨格筋などに多いと言われている。

プラズマローゲン合成誘導体は、そのプラズマローゲンを合成するために必要な物質である。

プラズマローゲン合成誘導体「KIT-13」はレオロジー機能食品研究所、九州工業大学、九州大学大学院医学研究院によって開発されたもので、強い抗酸化作用が特徴だ。

レット症候群は神経発達障害で、重度の知的障害、てんかん発作、後天的な小頭症、歩行時の異常、脊柱の側弯などの症状が見られるもので、MeCP2遺伝子変異が原因で発症するとされている。

患者数は日本でも約1,000人、世界で64,000人と推定されている。現在、根本的な治療法は開発されておらず、新たな治療法の開発が期待されている。

その病態の主因は脳神経炎症であることが明らかにされている。そこで、レット症候群モデルマウス（MeCP2遺伝子変異マウス）にKIT-13を経口投与した結果、脳の神経炎症が減少し、それに伴って運動能力及び知的能力が著明に改善した。また、生存日数も増大した。

このKIT-13は、レット症候群のみならず、うつ病やアルツハイマー病など脳神経系の疾患の治療薬となる可能性が期待されている。

今回プラズマローゲン合成誘導体「KIT-13」が受けた、Rare Pediatric Disease Designation（希少小児疾患指定医薬品）はアメリカの制度で、希少小児疾患の予防・治療のための新薬開発を促進することを目的としており、本指定を受けた企業には様々な優遇措置がある。製造販売承認申請の優先審査に引き換え可能なバウチャーが付与され、第三者に高額で譲渡することもできる。

株式会社レオロジー機能食品研究所では、この「KIT-13」の基となる物質を特許出願している。

開発に莫大なお金のかかる創薬分野での特許取得は、製薬会社等にとってとても重要だ。

創薬特許では物質特許・用途特許・製剤特許・製法特許の4種があるのだが、